阮平夏意有所指问道：你们那疗养院，全都是小孩……患者吗？

    祁凛很快意会到阮平夏想要问的，也是他所想了解的，阮平夏在那边作为患者，到底是什么情况，有没有接受过什么器官移植或者基因类的改造。

    祁凛：不止。还有一栋楼里，那边住着的都是成人患者。

    阮平夏：那那些成年人患者也都是克隆体？也在被进行克隆实验？

    阮平夏现在最关心的事是，祁凛说的克隆实验，和自己有没有干系，作为这疗养院里的住户之一，想想就觉得危险。

    祁凛：不清楚。你知道的，我之前照顾的是小孩。但我听说，那边的患者是局部进行实验，身体有缺陷的会进行基因改造？

    这其实只是祁凛单方面的猜想，他听说过三号楼玩家的各种死亡原因，还有部分患者的异变状态，有一些是和5号楼的小孩相似的。

    身体有缺陷的会进行基因改造？阮平夏看着这句话，自己可不就是十分符合条件嘛。

    想到自己那几份还没签署名字的文件，阮平夏迅速从床上下来，跑到书桌前，打开被她放在抽屉里自己的病历档案袋，从里面掏出那几份文件，一页一页仔细地看。

    《住院病情告知书（修订版）》、《未成年人临床试验意愿声明书》、《罕见病长期跟进知情同意书》、《关于使用新型线粒体稳定剂（代号：mitoFix-01）治疗cFId的临床试验知情同意书》、《实验性药物（Y-12-04）临床试验知情同意书》、《紧急情况下临床试验授权书》、《伦理委员会审查批件》。

    当初医生跟她说的是现在国内研发了一款针对‘基因缺陷’、‘先天性免疫缺陷’病症的药，让自己尝试接受试验药物的介入治疗。

    这该不会就是祁凛说的基因类改造实验吧？

    她重点重新查看《关于使用新型线粒体稳定剂（代号：mitoFix-01）治疗cFId的临床试验知情同意书》和《实验性药物（Y-12-04）临床试验知情同意书》这两份文件。

    毕竟医生是要给她用这两份新型药的。

    之前她就只看了个大概，只觉得这些文件看起来很是专业、正规，连风险告知什么都有，说明医生没有刻意隐瞒，也没有强迫她非要用新药。

    就连现在她自己悄悄停了药，也没有医护人员监督，一切正常得就像她是这疗养院里普通的住户。

    她私自停药后，身体并没有出现明显异常，阮平夏就更不想签署这几份文件了。

    《关于使用新型线粒体稳定剂（代号：mitoFix-01）治疗cFId的临床试验知情同意书》

    （一）试验背景与目的

    试验名称：评估mitoFix-01（一种重组线粒体-内质网结构锚定蛋白复合物）在治疗先天性线粒体耦联功能缺陷症（cFId）患者中的安全性、耐受性及初步疗效的开放性单臂探索性临床研究。

    申办者/研究者：国立尖端生物医学研究院（NAbRI）附属清和疗养院临床研究中心。首席研究员：都康胜 教授。

    本研究已通过国立生物医学研究伦理委员会审核批准（伦理批号：NAbRI-202x-E008），全程遵循《赫尔辛宣言》及临床试验相关监管规范。

    背景介绍：cFId是一种由线粒体与内质网物理耦联结构（mERc）稳定性先天不足导致的罕见疾病，其特征为细胞能量（Atp）生产波动、钙离子信号传导紊乱及细胞应激水平升高，临床表现涉及心肌、神经、骨骼肌等多系统进行性功能衰退。

    现有疗法仅为对症支持，无法阻止疾病进程，亟需新型靶向治疗手段。

    试验目的：mitoFix-01旨在通过外源性补充并锚定于mERc关键节点，稳定该超微结构，为cFId治疗提供新路径。

    本试验主要目的是评估您接受静脉输注mitoFix-01后的安全性及耐受性，及时发现并处理可能出现的不良事件。

    次要目的是探索其对您心脏功能（超声心动图）、运动耐力（6分钟步行试验）及血清生物标志物（如乳酸、活性氧代谢物）的潜在改善作用，为后续临床研究提供数据支持。

    （二）试验流程与方案

    用药方案：您将接受为期12周的静脉输注治疗，每周一次，每次输注时长为4-6小时（具体根据个体耐受情况微调）。

    为最大程度保障您的安全，首次用药将在具备完善监护条件的重症监护病房（IcU）进行，由专业医护团队密切监测至少24小时，后续用药将根据首次用药反应，调整至普通观察病房或门诊观察（观察时长不少于4小时）。

    检查与评估：治疗期间及结束后3个月内，您需要配合完成定期检查，以全面评估用药安全及潜在疗效。

    具体包括：血液学与生化全项（重点关注肝酶、肌酸激酶等脏器功能指标）、连续心电监护、动态心电图、心脏磁共振（cmR）、肌肉活检（可选项目，将在试验基线及第12周进行，操作前将由医护人员详细告知穿刺部位感染、轻微出血等潜在轻微风险，您可自主选择是否参与）、线粒体功能活体光谱分析（新型无创监测技术，无创伤、无明显不适，可实时监测线粒体功能状态）。

    所有检查费用均由申办方承担，检查结果将及时反馈给您及您的主治医生。

    随访：完成12周核心治疗后，将进入为期1年的扩展随访期，每3个月进行一次全面评估，重点监测长期用药安全性及临床症状变化，及时为您提供必要的健康指导，确保您的长期健康安全。

    （三）潜在风险与不适

    已知/常见风险：输注部位反应（红肿、疼痛）、流感样症状（发热、寒战、乏力）、一过性肝功能指标升高、轻度低血压。上述不适多为一过性，通常可通过对症处理缓解，不会对身体造成长期不良影响。

    重要风险（“代谢风暴”）：基于临床前其他样本模型，约3%的受试个体可能在使用后24-72小时内，因mERc结构突然稳定并过度激活，引发全身性、失控的代谢速率飙升（即“代谢风暴”）。

    症状可能包括：持续性高热（＞39.5c）、心动过速、呼吸急促、严重肌肉震颤/抽搐、急性意识模糊，并可能迅速进展为横纹肌溶解、急性肝肾功能损伤或心力衰竭。

    针对此类情况，研究团队已制定完善的应急预案（包括紧急抢救、对症治疗、多学科会诊等），全程配备专业医护团队及急救设备，可及时采取干预措施，最大限度降低风险。

    未知风险：由于mitoFix-01为新型试验药物，其长期使用可能产生的免疫原性反应、对生殖系统功能的潜在影响，目前尚未完全明确；

    对神经系统（如情绪、睡眠节律）的深层潜在作用也仍在探索中。

    本试验将通过1年的长期随访，重点监测上述潜在未知风险，及时发现并处理相关异常。

    （四）可能的益处与替代方案

    可能益处：可能稳定或改善您的运动耐力、减少日常疲劳发作频率、延缓心脏功能衰退。

    替代方案：目前临床常规的标准支持治疗（包括辅酶q10、左卡尼汀、限制定期心脏监测等），可在一定程度上缓解您的临床症状，但无法从根本上稳定mERc结构、阻止疾病进程，长期疗效有限。

    （以下为标准知情声明条款）

    mitoFix-01 已完成 1、2、3 期临床试验，经国家药品审评机构审核，现阶段处于药品上市许可申报前的临床使用补充监测阶段，本次开展的临床使用监测为药品正式上市审批提供最终补充数据，研究用药物相关安全性、初步疗效已通过前期临床试验验证。

    1.您参与本试验完全出于自愿，可在试验任何阶段，无需说明理由，随时退出试验，不会影响您后续的常规治疗及医疗权益。

    2.试验过程中，您的个人信息、病史及试验相关数据将严格保密，仅用于本临床试验研究，不会泄露给任何第三方，所有数据将进行匿名化处理。

    3.若您在试验过程中因使用试验药物或参与试验检查发生相关不良事件，将由申办方承担相关的医疗费用，并根据相关规定给予合理补偿。

    4.试验期间，您可随时联系首席研究员都康胜教授（联系方式：xxx-xxxxxxx）或责任医生（联系方式：xxx-xxxxxxx），咨询试验相关问题、反馈身体不适。

    后面就是受试者的签名及日期。